Wprowadzenie

Nie mamy sposobu na dowiedzenie się, czy nasze obserwacje złożonych wydarzeń w naturze są kompletne.  Nasza wiedza jest ograniczona, podkreślał Karl Popper, ale nasza ignorancja jest nieograniczona. W medycynie, nigdy nie możemy być pewni konsekwencji naszych działań, możemy jedynie zawężać obszar niepewności. To przyznanie nie jest tak pesymistyczne, jak mogłoby się wydawać: twierdzenia, które opierają się powtarzanym i energicznym próbom zakwestionowania ich, często okazują się naprawdę godne zaufania. Takie „prawdy, które się sprawdziły” są cegiełkami, z których buduje się całkiem solidne rusztowanie, wspierające nasze codzienne działania przy łóżkach pacjentów.

William A. Silverman. Where’s the evidence? Oxford: Oxford University Press, 1998, p165

Współczesna medycyna ma na swoim koncie ogromne sukcesy.

Trudno nam wyobrazić sobie, jak życie musiało wyglądać bez antybiotyków. Wynalezienie innych skutecznych leków zrewolucjonizowało leczenie zawałów serca i nadciśnienia tętniczego, i przeobraziło życie wielu osób chorych na schizofrenię.

Szczepienia dzieci sprawiły, że polio i błonica (dyfteryt) stały się w większości krajów tylko odległymi wspomnieniami. Sztuczne stawy pomogły niezliczonym osobom uwolnić się od bólu i niepełnosprawności.

Nowoczesne techniki obrazowania diagnostycznego, takie jak ultrasonografia (USG), tomografia komputerowa i rezonans magnetyczny (MRI) pomagają zyskać pewność, że pacjenci są prawidłowo diagnozowani i otrzymują właściwe leczenie.

Diagnoza wielu rodzajów raka była niegdyś wyrokiem śmierci, podczas gdy obecnie pacjenci zwykle żyją ze swoim rakiem, zamiast nań umierać. Także HIV/AIDS zmienił się z szybkiego zabójcy w chorobę przewlekłą.

Oczywiście, poprawa stanu zdrowia publicznego zaszła również w dużej mierze dzięki udogodnieniom socjalnym i sanitarnym, takim jak dostęp do czystej wody wodociągowej, higiena i lepsze warunki mieszkaniowe. Jednak nawet sceptycy napotkaliby trudności przy próbie dyskredytacji imponującego dorobku współczesnej medycyny. Na przestrzeni ostatniego półwiecza, lepsza opieka medyczna znacznie przyczyniła się do wydłużenia ludzkiego życia i poprawy jego jakości, zwłaszcza w przypadku osób dotkniętych chorobami przewlekłymi. [1, 2]

Jednakże triumfy współczesnej medycyny mogą łatwo sprawić, że przeoczymy wiele jej aktualnych problemów.

Nawet w dzisiejszych czasach, zbyt wiele decyzji dotyczących leczenia opartych jest na słabych podstawach. Wciąż zbyt wiele jest terapii, które szkodzą pacjentom, są też takie, z których korzyści są małe lub nieudowodnione, a jeszcze inne są wartościowe, ale zbyt rzadko stosowane. Jak to jest możliwe, skoro każdego roku badania nad skutecznością metod leczenia zasypują nas istną górą wyników?

To smutne, ale dane te często bywają niewiarygodne, a co więcej, wiele przeprowadzonych badań wcale nie skupia się na tych pytaniach, na które odpowiedzi najbardziej są pacjentom potrzebne.

Częścią problemu jest fakt, że skutki terapii rzadko są porażająco oczywiste lub radykalne. Zamiast tego, zwykle pojawią się wątpliwości, jak dobrze działają nowe terapie, albo czy rzeczywiście czynią więcej pożytku niż szkody. Dlatego właśnie starannie zaplanowane, rzetelne badania – testy, które zaprojektowane są tak, aby zredukować wpływy błędów i zafałszowań, a także wziąć pod uwagę wpływ zwykłego zbiegu okoliczności (zobacz rozdział Rzetelne badania kliniczne) – są tak potrzebne dla wiarygodnej oceny skuteczności leczenia.

Niemożność dokładnego przewidzenia tego, co stanie się z osobą, która zachorowała na jakąś chorobę, albo otrzymuje jakieś leczenie, nazywamy czasami “prawem Franklina”, od nazwiska osiemnastowiecznego polityka amerykańskiego Benjamina Franklina, który zasłynął powiedzeniem, że “na tym świecie niczego nie możemy być pewni, oprócz śmierci i podatków”. [3]

Jednak prawo Franklina raczej nie stało się ludzką drugą naturą. Nieuniknioność niepewności nie jest dostatecznie uzmysławiana w edukacji szkolnej, podobnie jak inne podstawowe pojęcia o tym, jak uzyskiwać i interpretować dane, albo jak rozumieć informacje dotyczące prawdopodobieństwa i ryzyka.

Jak trafnie wskazał jeden z komentatorów: ‘W szkole byliście uczeni tego, jak reagują odczynniki w probówkach, byliście uczeni równań opisujących ruch, a może nawet czegoś o fotosyntezie. Jednak najprawdopodobniej nie nauczono was niczego o śmierci, ryzyku, statystyce i o tej nauce, która może was zabić lub wyleczyć.’ [4]

I chociaż praktykowanie medycyny opartej na solidnych, naukowych dowodach ocaliło niezliczoną rzeszę istnień, mielibyście twardy orzech do zgryzienia, gdyby przyszło Wam znaleźć choćby jedną wystawę wyjaśniającą pryncypia metody naukowej w którymś z muzeów nauki.

A jednak pojęcia niepewności i ryzyka naprawdę są ważne. Weźmy, na przykład, logiczną niemożliwość “dowodu negatywnego” – to jest wykazania, że coś nie istnieje, lub że jakaś terapia nie przynosi efektów.

Nie jest to tylko spór “akademicki”; ma on również ważne konsekwencje praktyczne, co ilustruje przykład leku o nazwie Bendectin (jego substancje aktywne to doksylamina i pirydoksyna, czyli witamina B6).

Bendectin (znany również pod nazwą Debendox lub Diclectin) był często przepisywany kobietom we wczesnej ciąży, przeciwko porannym nudnościom. Jednak po pewnym czasie pojawiły się doniesienia, że Bendectin powoduje wady u noworodków, co wkrótce zaowocowało lawiną pozwów sądowych. Pod naciskiem wszystkich tych spraw sądowych, producent  Bendectinu wycofał lek ze sprzedaży w roku 1983. Kilka późniejszych publikacji, zawierających przegląd wszystkich dostępnych danych, nie dostarczyło podstaw do skojarzenia tego leku z wystąpieniem wad u płodów – niemożliwe było wykazanie, że lek był nieszkodliwy, jednak nie było żadnych dowodów na to, że szkodził.

Jak na ironię, efektem wycofania Bendectinu jest to, że pozostały na rynku tylko takie leki przeciw porannym mdłościom ciążowym, o których potencjalnym wpływie na powstawanie wad u płodów wiemy jeszcze mniej.  [5]

W większości przypadków to, co robią dla nas badania naukowe, co stopniowe eliminowanie niepewności. Terapie mogą być zarówno szkodliwe, jak i pomocne. Dobre, poprawnie prowadzone badania mogą określać prawdopodobieństwo (lub szansę), że  terapia danego schorzenia zaowocuje korzyścią lub szkodą, w porównaniu do innej terapii, lub braku leczenia.

Jako że niepewność pozostanie zawsze, dobrze byłoby unikać pokusy widzenia rzeczy tylko jako czarno-białych. Myślenie w kategoriach prawdopodobieństwa jest lepiej uzasadnione. [6] Ludzie potrzebują informacji o szansach na konkretny wynik danego schorzenia – na przykład udar u osób z nadciśnieniem tętniczym i o czynnikach, jakie mają wpływ na wystąpienie udaru, a także o prawdopodobieństwie, z jakim dane leczenie zmieni szansę wystąpienia udaru.

Mając dostęp do dostatecznie wiarygodnych informacji, pacjenci i lekarze mogą następnie razem ocenić bilans korzyści i szkód danego leczenia. Mogą wówczas wybrać opcję, która najprawdopodobniej będzie tą najbardziej odpowiednią, biorąc pod uwagę indywidualne warunki i preferencje pacjenta. [7]

Naszym celem, przyświecającym nam przy pisaniu “Testowania Terapii” jest lepsze porozumienie i większe zaufanie; nie chcemy podkopywać zaufania pacjetów względem lekarzy. Jednak nasz cel może ziścić się tylko wtedy, kiedy pacjenci będą w stanie pomóc samym sobie, a także swoim lekarzom w krytycznej ocenie dostępnych opcji leczenia.

W rozdziale Nowe – jednak czy lepsze? pokrótce opisujemy, dlaczego rzetelne badania kliniczne są tak potrzebne, a także jak niektóre nowe terapie okazały się mieć nieoczekiwane, szkodliwe skutki.

W rozdziale Oczekiwane, które nie nadeszło opisujemy, jak spodziewane efekty innych terapii nie ziściły się i podkreślamy fakt, że wiele popularnych, stosowanych terapii nie zostało nigdy odpowiednio ocenionych.

Więcej – nie zawsze znaczy lepiej pokazuje, dlaczego bardziej intensywna terapia nie zawsze jest tą lepszą. Wcześniej – nie zawsze znaczy lepiej wyjaśnia, dlaczego badania zdrowych ludzi pod kątem wczesnych oznak choroby mogą być zarówno szkodliwe, jak i pomocne. W rozdziale Jak radzić sobie z niepewnością co do efektów leczenia? wskazujemy niektóre z wielu wątpliwości i niepewności, jakie są obecne w niemal każdym aspekcie służby zdrowia i wyjaśniamy, jak sobie z nimi radzić.

Rozdziały Rzetelne badania kliniczne, Zbieg okoliczności, przypadek, czy rzeczywisty efekt leczenia?, and Ocena wszystkich istotnych i wiarygodnych danych dostarczają nieco “szczegółów technicznych”, podanych w “nietechnicznej” formie.

Rozdział Regulacja badań klinicznych – pomoc, czy przeszkoda? pokazuje, dlaczego systemy regulacji badań skuteczności terapii, począwszy od komisji etycznych i innych komitetów, mogą tworzyć przeszkody na drodze przeprowadzania rzetelnych badań;a także wyjaśnia, dlaczego takie regulacje mogą być zawodnym narzędziem w promowaniu interesów pacjentów.

Rozdział Badania – te dobre, te złe i te niepotrzebne podkreśla kluczowe rozróżnienie między dobrymi, złymi i niepotrzebnie przeprowadzanymi badaniami klinicznymi; ukazuje też, jak komercyjne lub akademickie priorytety mogą wypaczać prowadzenie takich badania, które w rezultacie często nie poruszają tych kwestii, które miałyby szanse rzeczywiście poprawić jakość życia pacjentów.

Rozdział Prowadzenie właściwych badań klinicznych leży w interesie nas wszystkich podpowiada, co pacjenci i reszta społeczeństwa mogą zrobić, aby zapewnić sobie lepsze badania kliniczne.

W rozdziale Co przyczynia się do lepszej opieki medycznej? kierujemy nasze spojrzenie na sposoby, w jakie solidne dane z badań klinicznych mogą rzeczywiście przyczynić się do lepszej opieki medycznej dla poszczególnych pacjentów.

W końcowym rozdziale Właściwe badania z właściwych powodów: plan na lepsze jutro prezentujemy naszą strategię  na rzecz lepszej przyszłości, zakończoną planem działania.

Każdy rozdział posiada bibliografię złożoną z wybranych, istotnych materiałów źródłowych, a powiązane tematycznie materiały dodatkowe są dostępne w menu po prawej stronie.

My, autorzy tej książki jesteśmy całym sercem oddani zasadzie sprawiedliwego dostępu do skutecznej opieki medycznej, która odpowiada potrzebom pacjentów. Ta odpowiedzialność społeczna jednak zależy z kolei od wiarygodnych i łatwo dostępnych informacji na temat efektów terapii, otrzymanych na podstawie wyników rzetelnych badań klinicznych.

Ponieważ wszędzie środki przeznaczane na służbę zdrowia są ograniczone, leczenie musi być oparte na solidnych dowodach dowodach, oraz przeprowadzane efektywnie i uczciwie, jeśli całe społeczeństwo ma odnosić pożytek z postępów medycyny. Nieodpowiedzialnością jest marnowanie cennych środków na mało skuteczne metody leczenia, albo odrzucanie, bez wystarczających powodów, okazji to zbadania terapii, o których wiemy jeszcze zbyt mało. Uczciwe testowanie terapii, czyli badania kliniczne, mają więc fundamentalne znaczenie dla zapewnienia sprawiedliwego wyboru metod leczenia dla nas wszystkich.

Mamy nadzieję, że wstaniecie znad lektury książki “Czy nasze leczenie naprawdę działa? Testowanie terapii” podzielając choć w części nasze oddanie dla tego tematu i zaczniecie zadawać niewygodne pytania dotyczące metod leczenia, znajdować luki w wiedzy medycznej, włączać się w badania i znajdować odpowiedzi, z których skorzystacie Wy i wszyscy inni ludzie.

  • Ichalmers

    Amend all references to Chapters

    Italicize Testing Treatments

    Amend ‘a separate Additional Resources section is included at the end of the book’ (see p184).

    ? delete ‘For those who wish to explore issues in more detail, a good starting point is the James Lind Library. You will find the free electronic version of the second edition of Testing Treatments at a new website – Testing Treatments Interactive (www.testingtreatments.org) – where translations and other material will be added over the coming years’.

    Replace ‘We hope that you, the reader, will emerge from Testing Treatments’ by ‘ We hope that you will emerge from using Testing Treatments interactive’, with italics

    • Douglas Badenoch

      Done.